放手一博赢了!血癌女孩尝试新式疗法CAR-T病愈

“妈妈如果我真的要走,请让我走得有尊严一点,还会有奇迹,所以我就抱着有那么一丝奇迹的想法去坚持。”四川成都11岁女童小霖花,2015年7月不幸确诊患上血癌,眼见自己病情没有起色,加上不忍母亲操劳、耗费家财,2017年底留下遗书讲述自己的梦想,同时与家人道别,令闻者心酸。及至今年初,小霖花的母亲和医生决定放手一博,采取具有风险的新疗法,结果终于等到奇迹出现。

医生指,患血癌的儿童在治疗过程中,通过化疗而最终康复的人数,高达80%,但小霖花不幸地成为馀下20%复发机率的患童,“为小霖花做了第2次化疗,为了让小霖花获得最大的生存机会,化疗后,小霖花接受了骨髓移植,而造血干细胞的供者,正是她的母亲胡女士。但谁也没料到,不幸再一次降临在这个小女孩身上”。

收到医院的坏消息后,小霖花的母亲忍住悲伤,一直没有告诉女儿她病情复发的消息。惟懂事的小霖花,其实已察觉到自己身体的问题,也同样为了不让妈妈担心,在母亲面前装作若无其事,并悄悄留下遗书。所幸,在小霖花和母亲几乎要放弃的时候,医生决定采用世界最新的CAR-T技术作“最后一博”。什么是CAR-T灭癌疗法

今年1月15日,医生将CAR-T细胞输入到了小霖花体内,万幸的是今次小霖花终于得到幸运女神的眷顾,虽然接受CAR-T输注后小霖花连续3天高烧,但到了第4天开始退烧,癌细胞更奇迹消失,而身体的各项指标亦逐渐恢复正常。小霖花近日向内媒讲述自己与病魔斗争的经历,透露她今后会做自己喜欢的事情,包括想去看一场自己的偶像演唱会。

关于CAR-T灭癌疗法及价格

科学家研究出超级血液疗法:有望完全治愈癌症

Rubius计划用医用蛋白质配合红细胞,治疗癌症等罕见疾病

据Futurism网站北京时间3月8日报道,就像医生使用患者免疫系统的改良T细胞治疗癌症一样,生物科技创业公司Rubius Therapeutics希望使用红细胞来治疗一些罕见的疾病。

有媒体报道称,Rubius Therapeutics首席执行官托本·斯特雷特·尼森(Torben Straight Nissen)认为,他们的疗法基本上就是“超级血液”,因为该公司的治疗是使用红细胞,而不是化学药品或者合成材料。

Rubius Therapeutics计划在红细胞中加入医用蛋白质,并根据具体情况进行相应调整。在此之后,这些红细胞会被注入患者体内,开始治疗他们的疾病。最终,这种“超级血液”仅占患者体内血液总量的1%以下。

最初,Rubius Therapeutics想要开发超级血液疗法,替代罕见疾病患者体内缺失的酶,以及治疗癌症和自身免疫疾病,例如狼疮和1型糖尿病。但是,与T细胞疗法不同的是,红细胞疗法具有普遍适用性。

根据Rubius Therapeutics官网上的介绍,他们仅需要一位通用捐献者(具有阴性O型血的捐献者),“就能产生足够的治疗剂量,用于治疗数百乃至数千位患者。”该公司似乎正在有条不紊地实现这一目标,近期刚完成新一轮1亿美元融资。2017年6月,它已经获得1.2亿美元的融资。

尼森在一份声明中指出,“新一轮融资进一步加强了我们的地位,使我们能够加快第一批红细胞疗法(RCT)产品的开发,这些产品旨在治疗酶缺失、癌症和自身免疫疾病。我们组建了一支由投资者、领导层和顾问构成的极具天赋的团队,在向患者提供新奇细胞疗法方面,他们具有相同的长期愿景。”

也许,Rubius Therapeutics的疗法要过一段时间才能得到广泛应用,毕竟,这些疗法目前仅是一个概念。首先,这些疗法必须要真正开发出来,然后通过一系列临床试验确定有效性。如果一切进展顺利,“超级血液”最终应该会获得美国食品与药品管理局(FDA)的审批,就像2017年的T细胞疗法一样。

伦敦一医院通过基因编辑通用免疫细胞治愈了两个婴儿的癌症

首次,医学上使用志愿者的基因工程T细胞治疗儿童的癌症。

来自英国伦敦的医生声称,他们使用通用免疫细胞成功地治愈了两个婴儿白血病患者,该方法为世界首创,其通用免疫细胞来自接受了基因工程编辑的志愿者细胞。

这个在伦敦大奥蒙德街医院进行的实验,证明了使用通用免疫细胞治疗癌症的可能性,该方法只需将廉价的通用免疫细胞注射到患者的血管内。

这个新的治疗手段可能对包括Juno Therapeutics和Novartis在内的公司构成巨大挑战,这些公司都已经投资了数千万美元在定制免疫细胞治疗研发上,包括收集患者自己的血细胞,对其进行基因工程改造,最后再重新注射回患者。

这两种方法都依赖于基因工程编辑的免疫T细胞 ,它们是免疫系统中的饥饿捕食者并且攻击白血病细胞。

根据《科学转化医学》杂志报道,这两个11个月和16个月大的白血病婴儿之前都经历过失败地治疗。基因治疗专家Waseem Qasim(如下图)主持了通用免疫细胞治疗,并认为这两个孩子的病情都得到了缓解。

尽管这些病例在英国引起了广泛的关注,一些研究人员依然有所怀疑,这是由于实验中还给两个婴儿患者进行了化疗,导致没有足够的证据表明是通用免疫细胞治愈了婴儿患者。

Novartis公司的合作研究者,费城儿童医院癌症免疫治疗主任 Stephan Grupp 认为,“该实验看起来是有效的,但是并没有证据。如果这个实验真的可行将是巨大的成功,但目前还不是。”

该实验的技术被出售给了生物技术公司Cellectis,制药公司Servier和Pfizer正在进一步发展其治疗方法。

使用基因工程T细胞(通常称为CAR-T)的治疗是新颖的,并且尚未商业化的,但它们对抗血液癌的效果已经令人惊叹。目前为止,在Novartis和Juno的研究中,约有一半的患者在接受定制免疫细胞治疗后得到了永久性治愈。

但是,个性化治疗给其商业化过程带来了前所未有的麻烦。 Novartis在新泽西州建立了一个制造中心,患者细胞来自11个国家的25家医院,在基因改造后再迅速运回。Novartis表示,今年将向美国申请批准销售面向儿童的T细胞治疗方案。

免疫疗法的巨大潜力已经吸引了大量的投资,但许多新的投资者更青睐通用免疫细胞,其中包括生物技术巨头Regeneron,Kite Therapeutics, Fate Therapeutics以及 Cell Medica。

Cellectis 主管通用免疫细胞的CAR-T副总裁Julianne Smith说,“通用免疫细胞使患者可以立即接受治疗,而不是从患者取得细胞再进行制造。”

Julianne Smith说,“对于通用免疫细胞方法,我们先从供体收集血液,然后进行基因编辑、扩增,最后冷冻储存。我们估计,通用免疫细胞的制造成本约为4,000美元,相比之下,提取患者的细胞再进行治疗的费用大约为50,000美元。”

可是一旦进入市场,任何一种类型的治疗都可能产生50万美元的账单。

风险资本家、Juno Therapeutics公司的创始人Robert Nelsen说,他不担心通用免疫细胞替代他们的疗法,他们已经为定制免疫细胞筹集了数亿美元。 Nelsen在去年的一次采访中说:“他们未来可以做的是我们今天就能做的,你会想要自己的细胞,而不是别人的细胞。”

伦敦的实验第一次对病人使用如此大程度基因编辑的细胞,四个基因编辑中两个是通过TALENs方法,对细胞的改变有抑制排异反应,并指导攻击癌细胞。

在美国和中国,科学家们也在竞相应用基因编辑技术来治疗癌症和其他疾病。