基因工程迎來新突破 單個鹼基成功修復,遺傳病或能徹底根治

人類的疾病一般分為先天性疾病和後天性疾病,其中後天性疾病佔大多數,先天性疾病發生的概率較小,比如先天愚型,血友病等。由於遺傳病的主要因素是人的基因,而人體的基因在出生前就已經決定了,藥物無法改變基因排序,所以遺傳病是很難治療的,最多只能在生育前檢測父母雙方的基因來檢測嬰兒可能患上的先天性疾病。

但在近日,國外媒體報道了基因工程的最新進展,科學家已經可以在實驗室中對單個鹼基進行操作。一項最新的基因編輯技術能夠非常精確地編輯人類DNA中的鹼基對,這種技術可能會徹底改變人類的命運,將那些先天性的遺傳病扼殺在搖籃中,通過基因修復技術編輯錯誤的鹼基,使一些疾病基因難以表達,以此來達到治癒遺傳病的問題。

這種全新的技術被稱為:MhAX,或者稱作微同協助切除技術,MhAX結合了CRISPR和DNA修復系統大大提升了對於人類遺傳基因控制的精確性。生物學家首先修改鹼基對需要一種物質——SNP(單核苷酸),MhAX技術會先將一小段基因中的SNP複製,然後將這兩個SNP各插入一個熒光報告基因。(這個基因能夠幫助研究人員更快地識別被修改的細胞)然後再將修改過的兩個SNP植入需要修改的DNA序列中,然後通過CRISPR將兩個SNP夾在中間的基因給切除掉,最後再用DNA修復系統去除掉熒光基因,再將基因給重新連接起來,這樣基因的簡單修改就完成了。

儘管這項技術讓人們看到了未來修改基因消滅遺傳病的可能,但基因編輯也是一把雙刃劍,它在治療抑鬱症或者老年痴呆等多基因的遺傳疾病時可能會抹殺創造性思維,甚至會產生健忘症。從倫理道德的角度來看,將來基因編輯如果能普及,為人父母很有可能會對孩子進行基因編輯,使胎兒變成「轉基因人」,修改的基因會遺傳到下一代,未知風險都會由後代來承擔。

參考論文已在《nature》和《Eurekalert》上發表:Gene Editing Is Now Precise Enough to Modify a Single Letter of DNA

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